Após confrontar dados do estudo publicado no New England Journal of Medicine com informações de fontes especializadas em edição genética, uma terapia experimental conseguiu reduzir o colesterol LDL em até 62% com aplicação única. O tratamento, denominado VERVE-102, utiliza tecnologia de edição de base para desativar permanentemente o gene PCSK9 no fígado de pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica — condição genética que eleva drasticamente o risco de infarto e outras doenças cardiovasculares.
O estudo clínico inicial envolveu 10 pacientes e registrou reduções entre 62% e 69% nos níveis de LDL após a aplicação da terapia. O efeito se mostrou duradouro: os dados indicam manutenção dos resultados por pelo menos 18 meses em um subgrupo de participantes. A técnica emprega a chamada edição de base, que permite alterar uma letra específica do DNA sem romper a dupla hélice — abordagem considerada mais precisa do que as ferramentas de edição genética convencionais.
A proposta parece ficção científica, mas está sendo investigada em humanos com uma terapia experimental voltada a pessoas com hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou alto risco de infarto precoce.
A hipercolesterolemia familiar heterozigótica é uma condição hereditária que afeta aproximadamente 1 em cada 250 pessoas. Quem carrega a alteração genética produz colesterol LDL em níveis elevados desde o nascimento, independentemente de dieta ou estilo de vida. O Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, publicado em agosto de 2020, orienta o tratamento com estatinas como primeira opção, mas não menciona terapias de edição genética.
